Lenmeldy, una nueva terapia génica para la leucodistrofia metacromática de inicio temprano (MLD), ha sido aprobada en EE. UU. como el medicamento más caro del mundo, con un costo al por mayor de $4.25 millones. La MLD es una enfermedad ultra rara que afecta a menos de 40 niños por año en EE. UU., causando la pérdida de habilidades motoras y del habla en los infantes.
Orchard Therapeutics, la compañía detrás de Lenmeldy, defiende el alto precio del medicamento argumentando que refleja su valor al potencialmente curar a los pacientes y generar ahorros a largo plazo para el sistema de salud. La terapia génica ofrece una esperanza real para aquellos que padecen esta enfermedad devastadora.
Sin embargo, el costo elevado de terapias como Lenmeldy ha generado preocupaciones sobre su accesibilidad y el impacto financiero en las aseguradoras y los sistemas de salud. A pesar de los beneficios potenciales, algunos cuestionan la justificación de precios tan altos, especialmente considerando el número limitado de pacientes a los que se dirigen estas terapias.
El debate sobre el precio de las terapias génicas destaca los desafíos éticos y financieros que enfrentan los sistemas de salud al tratar enfermedades ultra raras. Mientras se busca proporcionar tratamientos innovadores, también es importante garantizar la accesibilidad y la sostenibilidad a largo plazo para todos los pacientes que los necesitan.