Con la diabetes tipo 1, el cuerpo se ataca a sí mismo. El propio sistema inmunológico de una persona destruye el páncreas con el tiempo, dejando a este órgano crítico incapaz de producir insulina y regular el azúcar en la sangre. Casi 1,9 millones de personas, incluidos unos 244.000 niños, viven con esta enfermedad que les altera la vida. Es una enfermedad que no tiene cura ni medios para prevenirla, y el único tratamiento eficaz es el seguimiento de por vida y las inyecciones de insulina.
Pero ahora, por primera vez, la Administración de Alimentos y Medicamentos ha aprobado un fármaco para retrasar lo inevitable. Tzield (teplizumab-mzwv) frena efectivamente la progresión de la diabetes tipo 1, dijo la agencia en un comunicado de prensa del jueves. El medicamento se administra en una serie de infusiones de 30 minutos administradas durante 14 días. Funciona adhiriéndose a las células inmunitarias que, de lo contrario, se dirigirían al páncreas. Podría desactivar esas células de ataque al mismo tiempo que aumenta la cantidad de células que ayudan a controlar la actividad inmunológica, explicó la FDA.
“El potencial del fármaco para retrasar el diagnóstico clínico de la diabetes tipo 1 puede proporcionar a los pacientes meses o años sin la carga de la enfermedad”, dijo John Sharretts, director de diabetes del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en el comunicado de prensa.
Para determinar la eficacia del medicamento, los científicos siguieron a 76 sujetos con diabetes tipo 1 en etapa temprana o presintomática en el transcurso de 51 meses en un ensayo clínico. 44 de los pacientes recibieron teplizumab, mientras que 32 recibieron un placebo. Entre los pacientes que recibieron el placebo, el 72 % pasó a la etapa 3 de diabetes completa al final del ensayo. En comparación, solo el 45% de los sujetos que recibieron el medicamento terminaron enfermos.
Sin Tzield, los pacientes enfermaron unos 25 meses después del ensayo. Y con ello, el “tiempo de rango medio” para el inicio de la enfermedad fue de 50 meses, un retraso de más de 2 años, informó la FDA.
$13.850 por vial
Aunque pueda parecer pequeño, años sin inyecciones de insulina y controles de azúcar en la sangre varias veces al día pueden significar mucho. La diabetes tipo 1 a menudo se diagnostica en niños, adolescentes y adultos jóvenes. El manejo de enfermedades crónicas en una etapa temprana de la vida tiene importantes inconvenientes para la calidad de vida, según múltiples estudios. Por ejemplo, los niños diabéticos pueden ausentarse de la escuela con más frecuencia y se espera que manejen la agotadora tarea de controlar su salud de una manera que pocos jóvenes lo hacen, lo que tiene un costo y puede conducir a la fatiga.
Luego, está la carga financiera. Incluso con seguro, la diabetes es una enfermedad costosa. En general, las personas con diabetes en EE. UU. gastan un promedio de $9601 cada año en costos relacionados con la enfermedad, según un estudio de 2018. Entre el subconjunto de pacientes con seguro privado con la variante tipo 1, ese costo anual sigue siendo de $2500 en promedio, según un estudio de 2020.
Desafortunadamente, es posible que teplizumab no ayude a reducir ese costo. Provention Bio y Sanofi, las compañías detrás del medicamento, dijeron que el fármaco costará $13.850 por vial, o $193.000 por una serie completa de tratamientos de 14 días. Aunque Provention Bio promocionó las opciones de asistencia financiera en su propio comunicado de prensa, no está claro si el seguro abordará la cobertura de Tzield.
El nuevo medicamento está aprobado para su uso en adultos y niños de al menos 8 años que actualmente tienen diabetes tipo 1 en etapa 2. Los efectos secundarios más comunes de Tzield fueron disminución del recuento de glóbulos blancos, sarpullido y dolor de cabeza. El medicamento también conlleva un mayor riesgo de efectos secundarios más graves, como infecciones.